中國基因治療企業全景概覽
邦耀生物
公司科學家團隊在基因編輯工具開發和基因治療地中海貧血領域，已經持續取得一系列突破性進展，利用基因編輯技術重新開啟胎兒期的γ珠蛋白的表達，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成為治愈地貧患者的治療方案之一。
中吉智藥
中吉智藥是一家集基因治療創新藥物的研發、生產、銷售為一體的生物制藥企業，在基因表達調控和基因治療領域擁有超過20年的深厚底蘊，已布局多個罕見遺傳病基因治療項目。2021年10月，公司已經完成Pre－A輪數千萬元人民幣融資，投資方為其瑞佑康。融資款項用于推動并完成RDEB基因治療IIT研究，以及β－地中海貧血基因治療的IIT研究。
鼎新基因
上海鼎新基因科技有限公司由生物制藥領域資深管理團隊和科學家團隊聯合創立，創始團隊均有15＋年生物醫藥及基因治療相關研究經驗。作為一家以基因治療藥物研發為核心的生物醫藥創新研發企業，致力于打造國際一流的基因治療研發平臺，并不斷開發First－in－class及Best－in－class基因治療藥物。
鼎新基因開展的“AAV基因治療技術平臺搭建”項目，旨在解決AAV基因治療早期研發難題和工業制造瓶頸，建立國際領先的基因治療研發平臺。平臺具備高效穩定的質粒制備、AAV載體懸浮培養、RNA修飾、下游純化和非病毒遞送技術開發平臺。基于AAV載體的基因治療、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技術，布局眼科、耳科、心血管、腫瘤、 CNS等領域罕見病和慢病治療，為患者提供創新基因治療機會，以終身獲益甚至治愈為目標。
嘉因生物
杭州嘉因生物科技有限公司（簡稱“嘉因生物”）成立于2019年7月，位于杭州省級醫藥港小鎮，是一家致力于面向全球市場提供安全有效基因療法的創新藥企。公司目前匯集了行業內最優秀的一批科學家，堅持以創新為根本。在基因治療藥物設計、臨床前研究、CMC開發、GMP生產、臨床試驗、運營管理和BD等具備全方位的陣容。不僅在研發管線、技術平臺等方面具有差異化的競爭優勢，在病毒生產工藝及大規模量產方面更是具備國際領先的水平。其可放大的、成本可控的平臺工藝及大規模生產能力可有效助力公司的多條產品線迅速推進至臨床乃至上市。公司的愿景是為全人類提供劃時代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。（重磅，基因療法新銳嘉因生物啟動SMA產品臨床）
賦源生物
賦源（上海）生物技術有限公司（Geneception）成立于2019年，聚焦世界前沿的基因和細胞治療領域，立足中國，放眼全球。針對罕見病及癌癥治療領域，推動新藥研發與上市，滿足病患需求。據悉，賦源生物A輪總融資金額1．5億美元，聯合了國內外生物醫藥行業領先的風投基金，投資方包括斯道資本（Eight Roads）、F－Prime Capital、禮來亞洲基金，高瓴資本、紅杉資本和ARCH VENTURE。
諾潔貝生物
2021年4月，蘇州諾潔貝生物技術有限公司（NGGT，簡稱“諾潔貝生物”）已完成3000萬美元A輪融資，本輪融資由翼樸資本領投，葦渡資本以及老股東北極光創投、元生創投跟投。此輪融資主要用于諾潔貝生物多款基因治療管線的臨床產品的準備和cGMP生產車間的建設。
諾潔貝生物成立于2020年3月，由基因治療領域資深的科學家、企業家聯合創立，致力成為具有國際影響力的全球領先的基因治療公司。該公司在基因治療項目的早期開發，病毒載體大規模制備和生產工藝，質量標準建設、國際多中心臨床研究以及基因治療產品的上市申請方面具有全產業鏈上的成功經驗。
鼐濟醫藥
鼐濟醫藥是一家集基因治療藥物研發、生產和臨床應用為一體的高新技術企業，成立之初已完成近億元融資，致力于通過國際前沿的基因治療技術，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開發創新療法。擁有一支具備豐富的基因治療和細胞治療研發經驗的專業管理團隊，團隊在基因治療技術、藥物開發與生產、臨床研究以及注冊申報等各個重要環節均擁有豐富經驗。
珠海貝斯昂科
生物技術公司珠海貝斯昂科（簡稱貝斯生物）近日完成近億元天使輪融資，本輪投資方主要為弘暉資本、弘勵創投和瑞伏創投（Panacea Venture）。橫琴金投亦參與了本輪投資。該輪融資資金將主要用于貝斯生物獨特的基因編輯NK平臺及基因治療平臺的升級、產品研發、專利池的構建以及相關團隊建設。
貝斯生物于2021年4月正式成立。該公司由在生物醫學領域具有20年臨床醫生、科研、創業、和風險投資經驗的徐天宏博士發起創立，專注于研發新型基因編輯NK細胞治療產品及基因治療產品。徐天宏博士早年畢業于復旦大學，在美國貝勒醫學院獲得人類和分子遺傳學博士學位。貝斯生物的核心團隊包括專注在NK細胞
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