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基因治療（gene therapy），寰宇同熱：MNC與Biotech爭相布局。或許在未來，基因治療這種新興技術將帶給更多的遺傳性疾病、慢性疾病患者福音。

朗信生物

朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co．，Ltd）是一家致力于基因治療創(chuàng)新藥研發(fā)制造及商業(yè)化的全球化企業(yè)。公司總部位于上海，公司核心團隊有來自全球知名大學及實驗室的科學家及專業(yè)人士、及生物醫(yī)藥公司高級管理人員。與國內知名醫(yī)院的臨床醫(yī)學科學家密切合作，公司目前關注在遺傳性疾病的基因治療領域（眼科、罕見病、單基因遺傳疾病），已有多個管線產品研發(fā)及工業(yè)化技術開發(fā)基礎。蘇州作為中試和生產基地，將進行本領域藥物生產，最終推動藥物臨床應用，造福患者。

創(chuàng)始人汪楓樺，主任醫(yī)師、博士生導師，上海交通大學眼科研究所工程技術中心主任，臨床研究評價中心主任，讀片中心副主任。美國Allergan國際視網膜青年專家組成員，ARVO國際會員。

原基華毅

基因治療是正在快速發(fā)展的顛覆性技術，滿足未被滿足的臨床需求，它將顛覆傳統(tǒng)的制藥模式和用藥概念，實現(xiàn)一次給藥且藥效持續(xù)長久。原基華毅目前已開發(fā)多條基因治療研發(fā)管線。該公司由首都醫(yī)科大學校長，著名學者饒毅教授創(chuàng)立。旗下公司有華毅亮健等。

信念醫(yī)藥

信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產和臨床應用為一體的高科技企業(yè)。公司創(chuàng)始人為肖嘯教授，他擁有超過35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉化經驗。公司首席執(zhí)行官為鄭靜博士。截至目前，信念醫(yī)藥已經獲得來自啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經緯中國、北極光創(chuàng)投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本（CDG）等基金的超1．5億美元投資。

BBM－H901注射液是信念醫(yī)藥開發(fā)的一款AAV基因治療藥物，旨在通過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因導入血友病B患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長期有效”的治療及預防出血效果。據介紹，BBM－H901注射液藥物的設計采用了肝靶向性血清型和高效基因表達盒，運用該公司自主開發(fā)的無血清懸浮培養(yǎng)和層析工藝進行符合GMP要求的藥物生產，具有表達效果好、產量高、安全性強的特點。藥融云數(shù)據（www．pharnexcloud．com）顯示，本品已經獲準開展臨床試驗。

中因科技

北京中因科技是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預防和基因治療藥物研發(fā)的國家高新技術企業(yè)，也是國內率先進行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺、生育預防對接平臺以及基因治療藥物研發(fā)平臺，致力于為遺傳性眼病患者提供精準基因檢測、生育預防和基因治療的全程“一站式”服務。

2021年8月13日，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其在研原創(chuàng)新藥“重組人CYP4V2基因腺相關病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤兒藥資格認定，用于治療結晶樣視網膜色素變性（BCD）。同時，F(xiàn)DA在其官網進行了相關公示。

芳拓生物

方拓公司由泓元資本與奧博資本共同發(fā)起設立，公司致力于建立具有拓展性的、規(guī)模化基因治療藥物研發(fā)平臺，研發(fā)和生產高質量的、患者可負擔的rAAV載體基因治療產品，滿足全球患者一針治愈的臨床治療需求。公司產品線覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經肌肉等多個疾病領域。方拓公司匯聚了全球基因治療領域的頂尖科學家、產業(yè)先驅及專家顧問，公司管理團隊產業(yè)經驗豐富，團隊已初具規(guī)模。

紐福斯

2021年7月，眼科疾病的基因治療公司紐福斯宣布，中國首個臨床階段的眼科體內腺相關病毒（AAV）基因治療藥物NR082（研發(fā)代碼NFS－01）用于ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變（LHON）1／2／3期第一階段臨床試驗在中國完成首例患者入組及給藥。

該臨床試驗（G．O．L．D．）是一項多中心、1／2／3期兩階段臨床研究，該項研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變（LHON）患者中評價NR082基因治療的安全性、耐受性和有效性。NR082是國內首個獲得臨床試驗許可的眼科體內AAV基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國FDA孤兒藥認定，為該產品加速國際化開發(fā)奠定了基礎。

輝大基因

2021年5月，輝大（上海）生物科技有限公司（簡稱“輝大基因”）完成4億元B輪融資。本輪融資用于支持公司技術創(chuàng)新，產品臨床前研發(fā)與臨床注冊，藥物轉化中試平臺建設以及完善生產與臨床開發(fā)團隊。

輝大基因成立于在2018年，致力于通過創(chuàng)新的CRISPR基因編輯技術研發(fā)單基因罕見疾病和威脅人類健康的慢性病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物。目前輝大基因擁有三大研發(fā)平臺：基因編輯平臺、遞送載體平臺、動物模型平臺。

博雅輯因

2021年4月21日，博雅輯因宣布順利完成4億元人民幣的B＋輪融資。本輪融資由正心谷資本領投，博遠資本、夏爾巴投資等跟投，公司現(xiàn)有投資者IDG資本、禮來亞洲基金、三正健康投資、華蓋資本、紅杉資本中國基金、雅惠投資、昆侖資本等跟投。

博雅輯因是一家以基因組編輯技術為基礎，針對多種疾病加速藥物研究并開發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)，在2020年10月順利完成4．5億元人民幣的B輪融資。本輪融資資金將被用于繼續(xù)推進公司以基因編輯技術為基礎的產品管線的臨床轉化，并推動公司的產業(yè)化發(fā)展。