Sirnaomics完成4700萬美元C輪融資，研發RNA表達抑制技術，治療癌癥和纖維疾病
動脈網從外媒獲悉，美國當地時間4月26日，生物制藥公司Sirnaomics完成4700萬美元C輪融資。本輪融資資金將用于支持RNA抑制藥物的研發，以治療多種癌癥。
據悉，本輪融資由CR－CP Life Sciences Fund領投。
Sirnaomics成立于2007年，總部位于美國馬里蘭州，在中國廣州設有分公司，是一家生物制藥公司。該公司研發的RNAi藥物Onpattro于2018年獲FDA批準，主要用于治療非黑色素瘤皮膚癌、膽管癌、肝細胞癌以及纖維疾病等。
RNAi即指RNA干擾技術，是通過小分子RNA（以下簡稱SiRNA）降解靶向mRNA分子，從而阻止基因表達的生物學過程。Sirnaomics公司運用專有的肽納米粒子制劑（PNP），將SiRNA通過細胞內吞作用送入目標細胞，納米粒子在胞漿中釋放SiRNA后，它就會被整合RISC上，并對目標mRNA進行切割。RISC是一種蛋白質，能夠分離RNA雙鏈結構，并反向表達RNA鏈，在完成結構后自身會降解。雖然RISC自身可產生Argonaute－2內切酶，具備切割RNA的功能，但由于表達能力不強，所以需要借助SiRNA激活其功能，完成RNA多次切割，阻止由RNA異常表達，產生有毒蛋白質后引發人體疾病。
Sirnaomics公司研發的PNP有以下優點：（1）該肽由天然氨基酸組成，在人體內降解后產生天然、無毒的物質；（2）PNP由一種易于合成的分支組氨酸賴氨酸多肽組成。這種PNP包裹在SiRNA周圍，在血流中保護它們不受周圍環境的影響。一旦進入靶細胞，組氨酸組就會產生質子，釋放出SiRNA，并誘導RNA降解；（3）PNP可以通過皮內注射或靜脈注射的方式送入人體，無需手術，方便快捷。
目前，該項技術只能降解單一性質的RNA，治療部分疾病。公司計劃運用新一輪融資資金，繼續研發生物技術，以期達到同時降解多條RNA的目標。
Sirnaomics公司科學創始人Mixson表示：“C輪融資將支持我們下一階段的技術和藥品研發，特別是我們對于癌癥領域的臨床研究。很感謝投資者對我們的技術和治療理念的信任。”
CR－CP Life Sciences Fund董事總經理DaLiu說：“我們很高興和Sirnaomics公司合作，他們是美國唯一一家研發RNAi療法臨床藥物的生物制藥公司。我們對該團隊有信心，相信他們能夠迅速有效地推進相關臨床項目研究，擴大產品市場，幫助癌癥患者解決病痛問題。”
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