賦能患者組織，助力疾病診療和藥物研發
日前，國內首個大規�？绮》N患者組織經驗交流平臺——第一屆中國患者組織經驗交流會（CEEPO， Chinese Experience Exchange for Patient Organizations）在上海順利舉行。
本次會議由上海羅氏制藥有限公司發起，共吸引了全國范圍內超過30余家來自腫瘤、神經系統疾病、血液病、罕見病在內的多個疾病領域的患者組織參加。
會后，動脈網采訪了參與此次會議的中國抗癌協會癌癥康復會會長史安利教授、羅氏制藥中國醫學部副總裁李瑋女士等，他們從不同的角度分享了對患者組織的看法。
國內患者組織日漸增多，專業能力尚需提升
中國古語講“同病相憐”，指的是有相同遭遇的人更能感同身受、心意相通，患者組織也由此而來，尋找專業知識、交流病情、獲得慰藉，各類患者組織陸續成立，方便病友及家屬們交流。
中國抗癌協會癌癥康復會是患者組織的老牌權威機構，其成立于1990年，隸屬于中國抗癌協會，是醫患結合以癌癥患者為主體的群眾性、非營利性、學術性團體組織，在全國27個省市縣有99個團體會員單位。該協會主要職責是組織、支持腫瘤防治，癌癥康復的科學普及和患者教育活動。
史安利教授告訴記者，國內現有患者組織數量逐年增多，已初步建立了按病種、區域和線上線下相結合的患者組織網絡，并積累了一定數量的成功案例，在患者的康復管理中起到了重要作用。但與國際先進經驗相比，國內患者組織仍存在起步晚、組織分散、專業技能局限等明顯短板。
中國抗癌協會康復會會長史安利教授
除此之外，國外患者組織比較注重人文關懷，比如疾病相關的心理疏導和興趣小組，因為目前隨著醫學科學的進步，很多癌癥、重疾變成了“慢性病”，與疾病長期相處，要學會適應，心理建設非常重要，需要醫生、心理咨詢師的長期干預和輔導，這方面目前國內也在跟進。
有鑒于此，抗癌協會康復會組織了赴海外的學習、交流會等，如全球患者組織經驗交流會、兩岸三地患者組織交流會等，與國際上優秀的患者組織學習交流，溝通經驗。
“我們希望能夠借此機會建立起患者組織自己的交流平臺，充分整合各方資源和優勢，促進患者組織的專業技能發展，建設科學高效共同協作管理體系，引領各級患者組織服務全面升級、切實提高患者生活質量，顯著降低醫療支出和社會負擔。”史安利教授表示。
患者組織應發揮更大作用，助力診療和藥研
患者組織常與罕見病相關聯，根據田苗等人所著的《罕見病用藥現狀分析》，罕見病又稱稀有疾病或“孤兒病”，是指發病率低、患病人數相對很少的疾病，世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為患病人數占總人口0．65％～0．1％的疾病或病變。自2009年起每年2月的最后一天被國際上定為國際罕見病日。我國約有2000萬罕見病患者。
罕見病的診斷困難、錯誤分類和缺乏適當編碼導致其疾病負擔無法明確，這也是制定罕見病衛生規劃時遇到的主要問題之一。
罕見病用藥也被稱為“孤兒藥”。在目前確認的約7000種罕見病中，絕大部分都是無藥可治的，只有少數有藥可治，但是價格非常昂貴，多數患者都難以承受。自20世紀80年代以來，孤兒藥的開發問題開始逐漸引起社會的關注，有很多國家和地區還成立了罕見病相關機構或組織，制定了專門的法律法規以促進孤兒藥的開發，其中最核心的內容就是孤兒藥的獨占制度，其他措施包括提供稅收抵免、監管費免除、優先審查等。
與發達國家相比，我國有關罕見病種類及發病率的數據統計、對疾病發病機制的研究以及孤兒藥的開發均處于落后狀態。所以在未來發展中，希望我國能夠首先科學的界定罕見病和孤兒藥，盡快制定罕見疾病防治法，建立孤兒藥獨占制度，效仿國外法規授權孤兒藥擁有者附加的市場壟斷權、新藥定價、稅收優惠政策等，打通市場機制；改變孤兒藥引進政策，變被動為主動，確�；颊呖梢栽趪鴥鹊玫郊皶r救治；同時將罕見病納入醫療保障體系，使得孤兒藥進入醫保藥品目錄，切實減輕罕見病患者的負擔。
概括來說，從診療到藥品供應保障，罕見病還有非常長的一段路要走。此前，患者組織多在康復、人文關懷等方面工作，隨著患者組織功能越來越健全，其也在向疾病診療的“上游”進發，參與相關政策制定、幫助建立科學的診斷方法、助力藥物研發等。
李瑋介紹，患者組織在推動藥物研發，尤其是在罕見病方面，能夠發揮特別重要的作用。因為患者組織聚集了大量病人，可以產生大量的數據，這些可以幫助科研人員了解疾病的自然病程和藥物作用。
羅氏制藥中國醫學部副總裁李瑋女士
“雖然藥企與患者組織的利益訴求不盡相同，但‘讓患者得到標準化的治療和高質量的全病程管理’這一共同的目標讓我們走到了一起。幫助患者組織實現越來越專業和規范的發展，發揮他們自身的力量參與到臨床實踐中，有助于實現患者獲益最大化�！崩瞵|說。
對于羅氏作為制藥企業的身份支持此次患者組織經驗交流會，李瑋也坦言公司并未設置任何商業議題，僅是出于展現患者組織能力建設這個領域的企業社會責任感：“作為抗腫瘤、抗病毒、移植等關鍵領域的領先者，以及在罕見病領域創造差異化價值的創新企業，羅氏制藥致力于加強與患者組織的溝通對話，旨在更好地傾聽患者心聲，將臨床實踐與患者實際需求結合起來，完善以患者需求為導向的醫藥價值鏈。”
數字化工具賦能患者組織，提高工作效率
隨著互聯網、信息技術等的發展，患者組織也在向線上發展，比如早期的QQ群、BBS，現在的微信群、在線社區等，在線患者社區迅速壯大�！傲馨土鲋摇本�上平臺創始人顧洪飛表示，在線患者社區具有記錄性強、影響力大、即時性強、可突破地域限制等特點，不僅可以幫助患者在線學習知識，找到康復病友，還可以幫助有社會擔當的醫藥企業優化患教項目效能，便捷的網絡將最終使患者多方受益。
在線患者社區在國內外均有，國外的知名患者社區有PatientsLikeMe、HealthUnlocked、MyHealthTeams等，國內則有淋巴瘤之家、甜蜜家園、抗癌衛士等。其中PatientsLikeMe最為人所稱道，其主要針對慢病病人建立網絡社區。
截至2017年，它已經擁有超過50萬的注冊患者，涵蓋的疾病超過2700種�；颊咴赑atientsLikeMe中互相分享治療經驗，社區中也擁有專業的醫療人士提供幫助。諸多藥企和PatientsLikeMe合作，進行數據收集和挖掘，比如羅氏旗下基因泰克、默沙東、阿斯利康等。
患者組織從患者生活質量角度收集的數據與專業的醫學數據不同，能反映大量患者和藥物的真實世界情況，更加直接協助制藥公司藥物研發以及政府決策�；颊呱鐓^和藥企合作進行數據挖掘，最重要的考量在數據結構化方面，僅數據量大的患者數據價值寥寥，有用的是結構化、高質量的數據。比如PatientsLikeMe有一系列的數據量表，患者數據也是持續性的，這樣就有連續監測的價值。國內患者社區在大數據體系建設方面還處于起步階段。
在臨床實踐過程中一直存在一個難題，即患者的實際需求經常與醫療系統所提供的解決方案之間經常存在難以彌合的差異。為了走出這一困境，很多國家已經開始利用大數據工具和方法，在醫療體系中貫徹 “患者補位“的措施。
如讓患者的意見直接介入藥物的早期研發，同時進一步利用來自患者電子病歷等真實世界數據助力臨床試驗和藥品審批；在醫藥支付問題上，也開始利用大規模的患者臨床療效數據的客觀分析得出有說服力的結論，探索以療效為標準的支付系統——經過以上每個步驟的修正，試圖建立起以患者為中心的價值體系，從根源上提升醫療資源配置效率，進而找到 “看病難、看病貴、醫生累”等醫療系統問題的解決方案。
患者組織在疾病診療過程中的全程參與
李瑋也表示，患者數據收集不能一概而論，每個病種收集的數據量是不一樣的。從數據產生的角度看，利用患者組織進行數據收集可以從較早階段就開始，從診療現狀、患者訴求、科研需要出發設計工具和方法，保證數據量足夠而且有效。
“我們始終認為患者組織是我們非常重要的合作伙伴，醫院、政府、患者組織、藥廠是整個醫藥產業鏈中不可或缺的一環，每類機構在里面都有不同的角色，此前患者組織在診療過程中的參與偏后端，未來患者組織可以提高參與度，或者更往前推。”李瑋說。
協作，是構建以患者為中心的疾病解決方案最重要的一點。中國罕見病發展中心（CORD）主任黃如方介紹：“接下來，患者組織的負責人還將繼續探索具有中國特色的患者組織——政府、醫療結構、企業等多方合作模式，希望能夠將患者議題此納入到政府政策、企業研究、生產中去，推動建設以‘患者為中心’的臨床醫療實踐，助力實現2030健康中國的宏偉目標”。
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