又一匹小核酸黑馬，誕生了
從靶點跟隨到前沿創新，中國藥企的技術突圍戰已悄然升級。
從小分子、抗體到ADC、TCE……中國創新藥的技術突破軌跡，正從“靶點跟隨”向“原始創新”躍遷。而在更前沿的小核酸藥物領域，一場靜默的革命正在發生。
全球小核酸藥物市場長期被Alnylam等海外藥企壟斷，核心遞送技術和靶點專利構筑了高聳的壁壘。但近期，中國創新藥企在這一領域的動作頻頻：舶望制藥的出海合作余溫未散，邁威生物又以10億美元的NewCo交易，宣告其正式殺入小核酸賽道。
更值得關注的是，邁威生物此次授權的雙靶點siRNA藥物2MW7141，不僅是其從未公開的小核酸管線“首秀”，還有可能成為全球首個采用非LNP遞送系統的雙靶點siRNA藥物。
隨著RNAi技術不斷證明其臨床轉化及商業化實力，小核酸賽道的熱度正加速上升。而包括邁威生物等在內的一批中國“黑馬”創新藥企，正憑借獨特的技術平臺和差異化的管線布局嶄露頭角，從靶點選擇到遞送系統，開始挑戰全球最前沿的技術創新。
這提醒著我們，中國創新藥的爆發力，或許仍被嚴重低估了。當技術大航海時代遇上中國效率，一場由平臺賦能、策略突圍驅動的價值進階，將持續重塑全球醫藥創新的潮水方向。
/ 01 /高調殺入小核酸賽道
小核酸并非新生事物，與傳統的小分子藥物和抗體藥物相比，提供了更廣泛的候選靶點，并且開發周期更短、靶向性和特異性更好等優點，也被看成是繼化學小分子藥物和生物抗體藥物后的創新藥3.0。
自2024年以來，小核酸藥物成為MNC挖掘的新金礦，包括諾華、勃林格殷格翰等大藥企更是加速來華淘金。尤其前者，先后與舶望制藥達成兩次BD交易，總額近100億美元。
隨著重磅BD的落地，全球小核酸賽道的熱度正加速上升。邁威生物則為這股新浪潮，添了一把火。9月17日，其宣告今年以來的第三項BD：其與Aditum Bio聯合成立Kalexo Bio公司，并將自主研發的雙靶點siRNA藥物2MW7141以最高10億美元的協議總額授權出海。
根據協議，邁威生物不僅將獲得一次性、不可返還的首付款及近端付款1200萬美元，作為對價的一部分，其還將在符合約定條件下獲得Kalexo雙位數的A輪優先股。
NewCo作為介于借船出海和自主出海之間的新模式，授權方不僅能拿到實打實的首付款資金，還能通過股權鎖定后期收益，不被中間商賺差價。也就是說，邁威生物希望通過NEWCO模式，創造更大的價值。
值得注意的是，此前邁威生物并未披露其在小核酸領域的布局。這意味著，這家以ADC技術聞名的創新藥企，悄然完成了技術平臺的又一次拓展。
此次交易的管線2MW7141，針對血脂異常人群的血脂調控及高危心血管事件的預防，直指心血管疾病這一廣闊的慢病市場。
單靶點SiRNA藥物在心血管疾病防治領域已展現出較大潛力。典型如Leqvio成功驗證了小核酸藥物在大規模慢性病市場（如高血脂）的可行性及優勢。但是，考慮到全球心血管防治的巨大挑戰，以及混合型高脂血癥等臨床需求尚未被很好滿足，因此，市場也急迫期待更多更強的小核酸藥物出現。
而相比單靶點干預無法實現更全面的疾病控制，雙靶協同可能實現1+1>2的效果。無論是混合型高脂血癥這一臨床最常見的遺傳性血脂異常，還是高血壓合并血脂異常患者，現有的治療策略往往采用多藥聯合方案，但這會增加藥物間相互作用的風險和患者的藥片負擔，長期治療依從性不佳。
因此，若通過靶向兩種不同mRNA 的siRNA序列共價結合，開發一種能夠同時有效降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）、甘油三酯又或者降壓降脂的單一療法，臨床意義不言而喻。
目前，全球尚無雙靶點siRNA藥物上市，國內進入臨床階段的僅圣諾醫藥的一款腫瘤/纖維化藥物。
更值得一提的是其研發效率。邁威生物自主研發的雙/多靶點小核酸藥物研發技術平臺，深度融合了人工智能與高通量自動化篩選體系，從立項到確定候選化合物僅用時數月。
2MW7141項目的成功推進，已經初步驗證了該平臺的有效性。這種對于技術的堅持與突破，是邁威生物后續取得臨床轉化的基礎。
/ 02 /NewCo高階玩家
在國產創新藥密集出海的當下，盡管Newco交易本身已非新鮮事，然而邁威生物這起交易的另一核心看點，在于其選擇的合作伙伴Aditum Bio，絕非普通資本，而是NewCo高階玩家。
Aditum Bio由前諾華高管Joe Jimenez和Mark Fishman于2019年創立，是專注于生物醫藥創新的風險投資和公司孵化平臺。
其將模式概括為一種風險投資新模式，即通過將無與倫比的科學專業知識與敏捷的運營能力相結合，進而快速組建公司、規劃和執行，推動新型候選藥物進入臨床階段，并將被MNC收購視為核心目標。其聯合創始人Joe Jimenez曾直言：
“我們要引進那些我們認為五年后大藥企想要的技術和資產。”
目前，包括Kalexo Bio在內，Aditum Bio已經組建了11家公司，堪稱Newco孵化機中的戰斗機。
其中，最經典的案例莫過于Aditum Bio孵化設立Versanis Bio，兩年后便被禮來以19億美元的高價收購。
Versanis Bio核心資產為bimagrumab。這是一款II型激活素受體，最早由諾華開發，Aditum Bio引進后成立Versanis Bio，定位于肥胖及代謝疾病治療，尤其針對肥胖癥患者在減脂同時避免肌肉流失的臨床需求。
隨后Aditum Bio為其組建專業管理、董事團隊，迅速完成融資，領投方Atlas Venture、Medicxi均為全球頂級生命科學風投機構。融資到位后，迅速推動了bimagrumab的II期臨床，在驗證了其在肥胖癥患者中的減脂增肌效果和安全性后，被禮來成功收購。
透過這一案例，Aditum Bio的孵化邏輯與實力清晰可見：聚焦超高創新性資產，針對單一品種組建專業團隊，快速推進臨床驗證，最終導向MNC收購。
此次為2MW7141專門設立的Kalexo Bio，也將復制Aditum這一套成熟打法。通過獨立公司運作，既能吸納專項資本，又能組建專注該管線的研發團隊，加速從臨床前向臨床推進。
海外頂級資本的背書，往往預示著技術路線的潛在爆發力。Aditum Bio選擇在臨床前階段即以NewCo模式介入，也凸顯了其對邁威生物雙靶點siRNA技術平臺和的2MW7141潛力的認可。考慮到小核酸加速爆發的趨勢，未來2MW7141的最終“歸宿”值得期待。
而這對于邁威生物來說，這不僅意味著后續豐厚里程碑款落地的可能性加大，更能通過Kalexo的持股，實現長期價值共享，進一步放大其創新價值。
當眼光毒辣的Aditum Bio與前瞻布局的邁威生物聯手，中國創新藥的技術價值，正在獲得全球專業資本最直接的定價。
/ 03 /持續創新，多平臺驅動價值再進階
邁威生物的崛起，看似突然，實則有跡可循。其戰略核心在于：聚焦明確領域（腫瘤與年齡相關疾病），通過對核心技術平臺的投入，構建起技術平臺矩陣。
過去，行業對邁威生物的認識主要在ADC領域，但今年其接連在TCE、小核酸等領域的突破，揭示了其多平臺協同進化的戰略縱深。這背后無疑需要強大的前瞻性平臺布局能力，以及長期的積累。
這種平臺化能力，在2MW7141的開發中體現得淋漓盡致。
隨著RNAi技術不斷證明其臨床轉化及商業化實力，小核酸藥物正迎來前所未有的機遇。而經歷過第一輪“踩踏式”的肝靶點同質化開發后，邁威生物的小核酸平臺已憑借雙靶點協同和非LNP遞送的差異化設計，悄然完成關鍵卡位。
考慮到小核酸藥物高度可重復和模塊化的開發優勢，未來該平臺超越降脂，擴展至更多治療領域，也只是時間問題。這意味著，在“年齡相關性”疾病的核心戰場，邁威生物的布局將愈發深入。
更深層次的競爭力在于，隨著平臺的愈發成熟，保證了可持續的創新產出。
邁威生物的管線布局始終圍繞“創新”展開，平臺也展現出高效產出優質管線的能力。無論是具有BIC潛力的首個國產Nectin-4 ADC（9MW2821），還是全球第一梯隊的ST2單抗（9MW1911），還是已經完成BD的在研品種，從TMPRSS6（9MW3011）、IL-11單抗（9MW3811）到最新的雙靶點siRNA藥物，共同點都是：高創新性、全球進度領先、解決臨床未滿足需求。
這種持續產出差異化創新的能力，才是中國創新藥企長期價值的核心。隨著小核酸平臺浮出水面，邁威生物已形成ADC、抗體、TCE、小核酸四大技術平臺引擎，未來管線裂變速度或將超預期。
平臺型企業的厚積薄發，將在邁威生物的身上得到充分演繹。
十年前，中國創新藥的故事始于fast follow；今天，潮水的方向已加速轉變。技術大航海時代，中國黑馬才剛剛起航。
原文標題 : 又一匹小核酸黑馬，誕生了
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