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新的基因治療通路可以遠離癌癥和失智

謝菲爾德大學的研究人員發現了一種新的基因治療通路,揭示了一種保持我們基因組健康的重要調節機制。這一通路有可能保護我們免受癌癥和失智等嚴重的限制生命疾病的侵擾。

謝菲爾德大學官網9月15日消息

癌癥和神經退行性疾病是目前影響人類的兩大健康挑戰,它們構成了同一枚硬幣的兩個面,一個是由基因組損傷導致的不受控制的細胞增殖造成的,另一個是由基因組過度損傷導致細胞死亡造成的。這種新的基因通路影響了兩者,并提供了新的治療機會,以幫助對抗疾病。

這項發表在《自然-通訊》(Nature Communications)雜志上的研究發現,當我們體內的細胞讀取DNA以構建蛋白質時,它們經常會出錯,從而破壞我們的基因組,導致癌癥和失智癥等疾病。然而,通過研究細胞如何修復DNA損傷以保持我們的健康,科學家們發現了三種蛋白質協同工作的好處。這三種名為USP11、KEAP1和SETX的蛋白質從它們的教練那里接受指令,以驚人的協調能力在空間和時間上指導它們的功能,以保持我們的DNA健康。

研究于2021年9月15日發表在《Nature Communications》(最新影響因子:14.919)雜志上

通過了解細胞如何保護自己免受這些錯誤的影響,從而預防疾病,科學家們能夠修改這些蛋白質的行為,以促進人們的健康和幸福。

這項研究的發現將使科學家能夠開發診斷測試和藥物,針對通路中的一種或多種蛋白質,以早期發現和治療某些類型的癌癥和神經系統疾病。開發調節一種或多種蛋白質水平的新藥有望為癌癥和失智癥提供新的治療方法。

謝菲爾德大學健康壽命研究所聯合創始人兼副所長,謝菲爾德大學生物科學學院和神經科學研究所教授Sherif El-Khamisy說:“這些發現很重要,意義重大,因為我們現在正處于可以制造藥物來控制這種改變的階段。這將有助于殺死細胞,這是我們治療老年人癌癥時所做的。另一項應用將是降低基因組損傷水平,這可能有利于其他與衰老相關的疾病,如失智癥。”

Sherif El-Khamisy 教授

這項工作是謝菲爾德大學健康壽命研究所和神經科學研究所進行的研究的一部分。

健康壽命研究所(Healthy Lifespan Institute)匯集了140名各學科的世界一流研究人員,目的是減緩老化過程和處理全球流行的共病(存在兩個或兩個以上的慢性疾病),以幫助每個人更長時間地過上健康、獨立的生活,并降低醫療費用。

神經科學研究所(Neuroscience Institute)的目標是將實驗室的科學發現轉化為前沿療法,使神經退行性疾病患者受益。

創立于1905年的英國六大紅磚大學之謝菲爾德大學

參考文獻

Source:University of Sheffield

New Gene Therapy Pathway Could Protect Us From Cancer and Dementia

Reference:

Jurga, M., Abugable, A.A., Goldman, A.S.H. et al. USP11 controls R-loops by regulating senataxin proteostasis. Nat Commun 12, 5156 (2021). https://doi.org/10.1038/s41467-021-25459-w

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