小分子創新藥平臺Rgenta完成1800萬美元融資
投資界（ID：pedaily2012）5月25日消息，Rgenta Therapeutics（簡稱“Rgenta”），一家通過構建RNA相關靶點發現和篩選平臺，針對傳統不可成藥靶點研發小分子藥物的生物科技公司，宣布完成1800萬美金的種子+輪融資。至此，Rgenta已累計完成3800萬美元的融資，推進公司技術平臺的建設和管線的開發。
目前約70%以上已知疾病相關蛋白無法通過現有手段進行治療，并且人類基因組約70%基因轉錄為非編碼RNA，非編碼RNA參與基因表達與蛋白調控。RNA最初被認為只是通過經典的DNA-RNA-蛋白質途徑將基因組中編碼的信息移動到細胞質中蛋白質翻譯機制的渠道，如今人們越來越認識到RNA通過包括編碼和非編碼以及其他多種形式產生的多種作用。
除了編碼蛋白質的信使RNA（mRNA）和參與翻譯的核糖體RNA（rRNA）以外，人們對非編碼RNA（ncRNA）分子（例如microRNA（miRNA），piwi-interactingRNA，長非編碼RNA（lncRNA），反義RNA，短發夾RNA和環狀RNA等認識逐漸深入。
2020年爆發的新冠肺炎疫情讓人們認識到了RNA疫苗的巨大威力，而靶向RNA進行藥物開發也具有巨大潛力，藥物可以調控基因表達，有可能從蛋白合成上游進行調控，對傳統不可成藥靶點進行干預，進而控制疾病。
但是，相比于傳統蛋白靶點的藥物開發，細胞內RNA的空間結構研究信息缺乏，多樣性相對不足，小分子設計經驗缺失，很難保證藥物-靶點結合的特異性。因此，針對RNA及相關靶點的發現以及結構研究是開發靶向RNA的小分子藥物的重中之重。
Rgenta擁有全球一流的生物計算學家、化學家和基因組學家組成的創始團隊。其中，公司創始人、CEO奚華林博士具有近20年國際大藥企公司的研發和管理經驗，在產業界和學術界都擁有豐富的計算生物學和基因組學的研發經驗，曾分別在輝瑞、艾伯維等跨國藥企擔任計算生物學和基因組學負責人，完整經歷了靶點驗證、藥物發現等臨床前藥物開發各個環節，擁有豐富的團隊管理和領導經驗。
共同創始人、CSO Travis Wager博士擁有在輝瑞20余年的藥物開發工作經驗，在罕見病、心腦血管疾病以及神經系統疾病領域經驗豐富，成功將8款藥物分子推進臨床。
共同創始人翁志萍博士是麻省大學醫學中心終身教授，翁教授在計算生物學、基因組學、表觀基因組學及RNA調控等領域都做出了非常卓越的科研成果。此外，翁教授還共同領導了兩個國際基因組計劃ENCODE 和psychENCODE的數據分析中心。
目前公司建立的RNA小分子開發平臺已經產生多款臨床前在研分子處于開發過程中，針對適應癥包括各類癌癥和中樞神經系統疾病等。
公司創始人、CEO奚華林博士表示：“非常歡迎LAV和Vivo這兩家專業投資基金加入Rgenta，他們在資助突破性創新、以及支持初創公司開發創新療法方面都有著豐富的經驗。我們期待與各位合作伙伴一起，搭建和完善Rgenta的技術平臺，開發創新的治療方法，并將我們的治療管線推進到臨床，造福更多患者！”
作為Rgenta的種子輪領投方，經緯中國投資董事孫凌皓表示：“我們一直在關注小分子創新藥的平臺公司機會，很高興從Rgenta未成立便建立聯系，見證公司過去一年的快速發展。公司致力于針對疾病相關的不可成藥靶點進行靶向RNA藥物開發，已經與多家跨國藥企建立了合作聯系，我們期待Rgenta在奚博士帶領下成長為小分子RNA領域的領先公司。”
作者：wendyhe來源：投資界
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