成立兩年融資過2億美元，Insitro在藥物研發領域為何如此吸金？
過去幾年，人工智能一直是社會關注的熱點。在新藥研發領域，研發成本越來越高，但研發產率卻不斷下降。在藥明康德全球論壇上，業內權威人士提出了一種猜想：是否可以運用機器算法，建立預測模型來解決這一痛點問題。這些猜想，許多都指向了一個關鍵詞——預測。
我們能利用數據，預測臨床試驗的結果嗎？我們能預測出人類疾病的分子機制嗎？我們能預測哪些試驗不必進行嗎？如果能回答這些“預測”的問題，或許就能提高新藥研發產率。
Insitro所建立的預測模型恰好解決了藥物研發中的首要問題。許多藥物之所以研發失敗，是因為它們靶向了錯誤的對象。需要一個更好的疾病模型來尋找靶點。
Insitro由Daphne Koller于2018年創立，是一家數據驅動的藥物研發公司，利用機器學習和高通量生物學來改變藥物研發方式。公司正在應用生物工程領域的最新技術，打造海量數據集，利用機器學習來突破醫藥研發的關鍵瓶頸。所得到的預測模型用于加速疾病靶點選擇，設計和開發有效的治療方法，并為臨床策略提供參考。這些模型主要應用于肝臟和中樞神經系統疾病的治療領域。
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通過預測模型，識別藥物靶標。
如果新藥研發商能夠在早期預測到哪些藥物可能對哪些患者有效，那么藥物發現和開發中的許多問題就可以得到改善。Insitro可為整個制藥價值鏈提供更好的預測，Insitro的預測模型基于以下五種方法而建立：
1．人口規模的數據
Insitro的預測模型以人類數據為基礎。通過從遺傳、表型和臨床數據中獲取信息，利用機器算法來提高傳統遺傳分析的精準度，使之更接近疾病的基本結構和生物學。這些信息是建立疾病預測模型的第一步，也是非常關健的一步。
2．細胞疾病模型
基于對疾病結構的理解，Insitro結合了來自患者的誘導多能干細胞（iPSCs）、基因組編輯、高含量細胞表型和機器學習來構建體外疾病模型。通過優化遺傳、細胞類型、環境和多維數據收集，最大限度地預測人類臨床結果。
3．大規模生物學數據
機器學習需要強大的數據支撐。Insitro的數據管道和自動化基礎設施超越了傳統化學和生物學，可以快速生成大量高質量的數據。
4．先進的機器學習
有了大量高質量的數據，Insitro開發和部署了各種先進的機器學習方法。正如Insitro在其他行業看到的那樣，機器學習可以處理人類無法理解的大量高維數據。Insitro的機器學習模型可以用更細的粒度區分細胞狀態，并預測與疾病相關的臨床特征。
5．新藥物的預測性
Insitro疾病預測模型結合了體外細胞系統和計算機模擬機器學習，可以發現以前從未見過的疾病類型，并尋找其干預措施。Insitro的團隊在開發新藥物方面有著豐富的經驗和專業知識，他們通過預測模型，來識別疾病的突破性靶點，使藥物設計具有可行性，并推動生物標記和臨床開發策略的發展。
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AI領域佼佼者，聚光燈下的Daphne Koller
經常站在聚光燈下的科學家并不多，但Daphne Koller卻早已習慣了這樣的生活。
Daphne Koller（達芙妮·科勒）出生于“書香門第”之家，父母擁有博士學位，自己也是家里的第三代博士。與其他孩子不一樣，她是在父親的實驗室里長大的。也正是在這種家庭教育環境的潛移默化下，她讀了這個世界上最好的大學之一— 耶路撒冷希伯來大學。
1968年出生的達芙妮·科勒是一位美籍以色列裔的教授，她的履歷堪稱傳奇。17歲大學畢業，18歲時獲得耶路撒冷希伯來大學的碩士學位，26歲成為斯坦福大學機器學習的教授。在擔任斯坦福大學計算機科學教授的近20年間，Daphne Koller在頂尖學術刊物上發表了200多篇論文，因學術突破和出色的教育獲獎無數；2004年，36歲的她斬獲“麥克阿瑟天才獎”。2012年，她入選《時代周刊》百大風云人物。
她提出了概率關系模型，將概率模型處理不確定性的優點和關系模型的強大表示能力結合起來，這讓其成為了在當前AI領域的領先學者。專注于人工智能研究的她在2018年創辦了Insitro公司。
我們都知道，達芙妮·科勒是名杰出的科學家，但她在教育界的貢獻也不容小覷。她一直希望讓幸運成為教育里的常態。因為她知道，世界上并不是所有人都能幸運地接受教育。在很多貧窮偏遠的地區，一些人根本沒有機會接受高質量的教育。即便是在教育水平發達的地區，高額的教育費用也成為許多低收入家庭的負擔。為了讓更多的人獲得優質且免費的教育資源，她和同事創辦了一家在線教育平臺Coursera，把最好的教育資源以網絡公開課的形式共享給平臺上的學習者。
對于投資者而言，人工智能加上生物學背景的她簡直就是最完美的選擇。
Daphne Koller，Insitro創始人兼首席執行官
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Insitro突破性進展
2019年4月，Insitro在A輪融資中順利籌集了1億美元，投資方包括GV、Andreessen Horowitz（安德森·霍洛維茨）等著名投資機構。融資中的一些新資金主要用于增強公司的藥物開發能力，包括聘請監管專家和其他具有藥物開發經驗的人員。鑒于該公司尚未找到其首個藥物，這些開發人員還有很長的路要走。
這種A輪融資就突破1億美元（首輪融資金額未公開），也算是初創企業在融資史上的一個重大事件。同時， Insitro和Gilead簽署了一項為期三年的協議。Gilead為Insitro提供1500萬美元的資金，以發現和開發非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治療方法。
Gilead于1987年6月22日成立，是一家以研究為基礎的生物制藥公司，對尚未滿足的醫療需求領域進行研究、開發并生產藥物。該公司的產品組合和研究藥物管道包括艾滋病（HIV ／ AIDS）、肝臟疾病、癌癥、炎癥和呼吸系統疾病以及心血管疾病的治療。
NASH似乎是所有生物制藥公司必爭之地，但到目前為止，還沒有一種治療該疾病的藥物獲得批準。Gilead和Insitro將使用Insitro平臺的預測模型創建NASH疾病模型，來發現影響疾病進展或消退的靶點。
Gilead團隊在NASH及該疾病的生物學方面擁有豐富的科學知識，并且在過去的幾年中采集了大量的臨床試驗樣品。他們將為整個研發過程提供化學資源，以開發針對目標的化合物。在 Insitro平臺確定的NASH藥物靶標中，Gilead可以選擇推進其中五個目標。Insitro每個目標最多可獲得2億美元，再加上1500萬美元的前期資金和另外3500萬美元的運營收入，這筆交易的總金額可能超過10億美元。
目前項目已經取得了重大突破，Insitro公司則借此在《福布斯》雜志首屆AI五十家最具前途企業榜單當中占得一席之地。正是這樣的巨大的成就，吸引了許多大型公司的收購想法。但是Koller表示并不想Insitro被收購或者并購，她認為保持公司的獨立發展才是最好的選擇。
2020年5月，Insitro完成了1．43億美元的B輪融資，此次融資由Andreessen Horowitz（安德森·霍洛維茨）牽頭。此外，Insitro宣布，Andreessen Horowitz的合伙人維杰·潘德（Vijay Pande）博士加入董事會，成為其中一員。
Insitro打算利用這筆資金繼續建立其機器學習的技術和自動化基礎，從而實現更大規模的數據生成，并進一步擴展生成人類疾病預測模型的能力。此外，融資還將用于最新確定的、經過基因驗證的靶標，確定患者的生物標記物，以及推動遺傳定義的患者人群治療。Insitro還計劃擴展新的行業合作伙伴關系，并在研發價值鏈中建立其他基于機器學習的功能，以加速藥物的發現和開發。
Insitro融資歷史
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Insitro與大型制藥公司對數據的不同看法：
Insitro的工作是有目的地生成數據（作為機器學習模型的輸入），與普遍認為數據是“副產品”（基于臨床試驗而生成）的大型公司形成鮮明對比。
許多大型制藥公司說：“我們有很多數據。”但當再被問到：“您擁有哪種數據？”，它們可能會沉默。事實證明，它們所擁有的數據都是零散的。它們所采取的方案就是將大量的數據拼湊起來，并希望將機器學習應用到這些數據上。然而，機器學習的優勢在于它們擅長獲取細微的信息，這包括真實的信息，也包括虛假的信息。所以上述這種方案只是“垃圾進，垃圾出”的擴大化。
而Insitro的側重點并不是“能獲得什么數據”，而是在新藥研發的過程中，率先找出有哪些阻礙和問題，然后考慮哪些部分在合適的大規模數據集下，能夠通過機器學習的方法進行變革。Insitro收集并使用大量高質量的數據集來訓練機器學習模型，這將有助于解決藥物發現和開發過程中的關鍵問題。
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AI＋藥物研發未來展望
新藥研發面臨研發周期長、研發成功率低以及研發費用高3大困境。AI和新藥研發相結合，可以實現優勢互補。
一方面，有了AI 助力，將會有效解決新藥研發的困境，為它們節約研發成本，提高研發成功率，大大縮短研發周期。另一方面，AI 企業雖然具備技術優勢，但他們缺少藥物研發的相關數據、成熟的研發管線以及資深的藥物專家，而這恰好是傳統制藥巨頭所具備的優勢。
近年來，人工智能技術（AI）與醫療健康領域的融合不斷加深。AI在藥物研發的應用十分廣泛。蛋殼研究院通過對國內外近 80 家 AI 企業的研究發現，AI 在新藥研發領域主要應用于靶點發現、化合物合成、化合物篩選、晶型預測、患者招募、優化臨床試驗設計和藥物重定向 7 大場景。
AI＋藥物研發機遇與挑戰并存，但不可否認的是，AI＋藥物研發的結合必然是未來制藥行業的發展趨勢。有業內人士預測，至2025年，AI＋藥物研發的市場規模將超37億美元，AI＋藥物研發將掀起一場醫藥領域的顛覆性革命。
作者：楊婷
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