RDMD：融資1400萬美元，構建真實世界數據庫推進罕見病藥物開發
致力于罕見病藥物研發：通過電子病歷構建真實數據模型
Nancy Yu曾表示，目前全球有7000多種罕見病，并且這一數字仍在增長，世界上每十個人當中可能就有一個人患有罕見病。然而其中只有不到5％的人在使用獲得FDA批準的療法進行治療。
罕見病研究挑戰重重，因為可供研究人員使用的資源很少。有用的信息遍布在各地的醫院中，當研究人員從醫院收集這些信息時，會花費很多時間和精力，而且也沒有足夠的資金支持這項工作。另一方面，有時候患者常常不知道自己的健康信息正在被使用。
RDMD旨在使患者安全地提供他們健康記錄中的匿名化信息，以加速藥物開發。患者可以自己決定是否貢獻自己的健康信息。
“與資源更為豐富的常見疾病不同，罕見病缺乏數據基礎架構，這使得許多治療計劃無法開展。”Lux Capital的普通合伙人Adam Goulburn在一份聲明中說，“RDMD是一個專門解決罕見病問題的組織，目標是為治療計劃創造沃土。”
RDMD的平臺從EHR中提取和分析數據，進行快速回顧研究并生成新的真實世界數據。由于直接來自病歷，因此數據足夠可靠。據該公司稱，這些數據經過脫敏，存儲在RDMD的專有數據庫中，符合法規，并且可供生物制藥方面的合作伙伴或研究小組使用。
此外，該公司還提供面向患者的EHR應用程序。除了幫助患者管理其個人健康記錄外，還能讓用戶與他們的護理人員共享健康信息，并在獲得許可的情況下將匿名數據發布給研究其罕見病的研究人員。
RDMD患者健康記錄
Nancy Yu指出：“通常，要在幾年內收集這類罕見疾病的數據需要花費數百萬美元。而我們的數據集所需的時間和成本卻很少。”
罕見病開發新藥和新療法的最大挑戰之一是如何獲得足夠的信息以找到正確的治療方法。為解決這一問題，RDMD使用AI分析病歷中的數據、發現罕見病病例的共性。然后，該公司將該數據出售給制藥公司，以便他們開發新的治療方法。
這家由15人組成的初創企業最初以神經纖維瘤病為重點。而現在，他們已為12個疾病建立了社群，并且計劃在一年內將這一數字擴展到30個。
目前，RDMD的疾病項目涵蓋2型神經纖維瘤病（NF2），特發性血小板減少性紫癜（ITP），進行性核上性麻痹（PSP），慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP），重癥肌無力（MG），神經節病（GM1），包涵體肌炎（IBM），Sanfilippo綜合征（MPS III），胸苷激酶2型缺陷（TK2d），亨特綜合征（MPS II），Wilson病和CDKL5缺陷。
該公司與上述疾病相關的患者權益組織和醫師協會都達成了合作關系，包括the Children’s Tumor Foundation、Cure GM1基金會、Cure IBM、Cure Sanfilippo基金會、International Foundation for CDKL5 Research、Myositis Support and Understanding Association、National Tay－Sachs ＆ Allied Diseases Association、NF2 Biosolutions和PSP＆CBD基金會。
據公司統計，他們有1000多個用戶，并能通過這些用戶從1500多家醫院獲取患者醫療信息。RDMD還將其平臺擴展到了加拿大，并計劃在不久的將來擴展到歐洲。
“我們仍然需要了解更多罕見病，包括Sanfilippo綜合征，這是我女兒Eliza所患的病癥。RDMD為我們的Sanfilippo社群收集了來自美國和加拿大各地醫院的7000多份醫療記錄，”Cure Sanfilippo基金會首席科學官Cara O＇Neill博士說，“最棒的是，患者不必拿起電話打給醫院，RDMD在場外完成了所有的幕后工作。”
根據RDMD公開的信息，他們打算將A輪融資的資金用于：
1，擴展到其他20種罕見病；
2，針對每種新情況開展相應的研究，幫助研究人員更好地了解每種疾病的自然進程，從而設計更好的試驗；
3，向每個罕見病社群的參與者提供改進的研究經驗和研究見解；
4，擴大與患者組織和學術團體的合作伙伴關系，建立監管級證據平臺；
5，與新的和現有的生物制藥客戶發展商業伙伴關系；
6，進一步擴展國際平臺能力；
7，擴大團隊；
8，確保研究計劃在整個冠狀病毒大流行期間及以后的連續性。
2018年，CNBC公布了年度100家值得關注的初創企業名單，RDMD正在此列。這家公司還被提名為2020 TEDMED蜂巢創新者，并且被《福布斯》雜志列為醫療保健領域有力創新的10個最新實例之一。
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