全球藥物研發管線趨勢報告：腫瘤管線占比達29%，初創企業占據大半江山
2019年4月23日，整合信息技術與醫療服務供應商IQVIA發布了年度報告《藥物研發變化格局，The Changing Landscape of Research and Development》，報告從創新力、藥物增長驅動因素和臨床試驗生產力提升等角度，對全球在研藥物進行梳理。動脈新醫藥（biobeat1）整理并編譯了報告中臨床藥物管線發展的內容，旨在從全球藥物管線聚焦的疾病、管線進度、在研企業、資本投入等的梳理中，探索全球藥物管線的研發趨勢。
在過去的四年里，臨床后期管線數量穩步上升
2009年－2018年不同疾病領域的后期研發管線
我們把進入臨床Ⅱ期及其之后的管線定義為后期臨床管線。2018年，后期臨床管線數量達到2891個，比2017年上漲了11％，較2013年上漲39％，2013－2018年復合增長率約為7％。
腫瘤藥物后期管線在2013－2018年間增長63％，占總后期管線增長的40％，到2018年，腫瘤產品管線占比達到29％。
神經類疾病或其他行為疾病主要包括脊髓性肌萎縮、認知障礙、失眠和癲癇等，這些疾病的藥物管線占2018年總藥物管線的8％，2013－2018年間，這類藥物管線增長41％，僅2018年就新增33個新藥管線。
在傳染病領域，盡管2017年至2018年期間，部分管線研發失敗，該領域的研究仍然非常活躍。在過去五年間，傳染病藥物后期管線增長了12％，占后期總管線的7％。
胃腸（GI）藥物后期管線在過去五年增長了42％，占總后期管線的6％。該類管線的增長主要依賴非酒精性脂肪肝炎（NASH）后期管線的數量增長。目前，GI后期管線中，NASH藥物總數為32，罕見病藥物克羅恩病有12種，潰瘍性結腸炎有19種。
鎮痛類藥物在2013－2018年后期管線數量增長了52％，其中，有36種是非麻醉性藥物，這是因為阿片類藥物危機以來，政府對阿片類藥物實施了管控。
皮膚疾病后期管線自2013年以來增長了61％，其中，有19種生物藥用于治療銀屑病，這些藥物既包括傳統的藥物糖皮質激素，也包括新型的靶向藥物如修美樂。
在神經系統疾病后期管線中，有47％與阿爾茨海默病相關，既有小分子藥，也有生物藥。
盡管臨床后期的疫苗管線數量并沒有增長，但在總管線中仍保持一定的份額。2018年的疫苗后期管線數量較2013年下降了4％，與2017年的數量相當。
生物治療藥物增長迅猛
2009－2018年不同疾病領域下一代生物治療藥物管線數量
我們將下一代生物治療藥物（NGB）定義為細胞、基因和核苷酸藥物，NGB僅占后期研發管線的10％，但自2015年以來，NGB作為疾病治療的新途徑，近年來獲得越來越多的關注和投資，管線數量從2015年的120個，上升到2018年底的269個，翻了一倍多。
目前NGB的最新發展是：近80％的NGB后期管線處于臨床Ⅱ期，2018年有三個NGB上市，有望上市的NGB不到20個。
鎮痛類藥物涵蓋了一系列基因靶向藥物，其中包括成功上市的治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉養變性（hATTR）的兩種RNAi藥物。
在17種血液疾病NGBs中，有13種是基因療法，治療領域包括血友病和地中海貧血；兩種是基因編輯藥物，其中一種基因編輯藥物運用CRISPR－Cas9技術，治療地中海貧血和鐮狀細胞性貧血。
神經系統疾病比如多發性硬化病、帕金森病、肌萎縮側索硬化病、阿爾茨海默病以及其他神經肌肉障礙疾病的NGB有18個，這個數字在2009年僅為5個。神經系統疾病NGB管線主要聚焦在帕金森病、阿爾茲海默病和脊髓性肌肉萎縮癥上。
2018年，腫瘤領域的NGB有98個，其次是眼科領域的NGB（23個），繼首個眼科基因治療藥物Luxturna成功上市，全球藥企也加快步伐，推進治療視網膜色素變性和色盲領域的NGB研發。
臨床后期階段管線增長點主要來自細分領域特定疾病的管線增長
2017年以來特定疾病領域后期研發管線數量變動圖
2018年臨床后期階段的藥物共有2891種，其中腫瘤領域藥物最多，有849種，較2017年上升了138種。
神經類藥物管線主要涵蓋有關行為健康的疾病，包括抑郁癥、精神類疾病、多動癥、藥物成癮以及藥物依賴等疾病的治療。這一系列管線也證明了阿片類藥物帶來的成癮性危機。
2018年，非麻醉性鎮痛藥僅增加了9種。當然，很大程度是由于政府對阿片類藥物的管控。
肌萎縮側索硬化癥（ALS）和其他肌肉骨骼類藥物有23種，其中7種是ALS， 4種是亨廷頓氏舞蹈癥。
盡管市場對新型抗生素和抗病毒的藥物需求旺盛，但2018傳染病藥物管線較2017年有所降低。
GI管線既包括常規藥物，如抗潰瘍藥，以及治療罕見病的孤兒藥物，針對特定病種的藥物，如NASH，這些管線數量也在持續增長。2018年的GI管線中，有18％與NASH相關，較2017年的數字14％略有上升。NASH的管線也反應了該藥物仍供不應求，潛在的NASH療法包括藥物治療、干細胞治療和RNAi治療。
皮膚科的管線越來越多，且管線更加專注于特定疾病。2018年，皮膚科管線中有14種生物制品，數量是2017年的兩倍，且管線也包含了生物仿制藥。
病毒性肝炎的在研管線數量有所減少，可能的原因是近期該類藥物已經部分上市。
新興的生物制藥公司現在占研發總管線的70％以上
按公司規模劃分的后期管線百分比
IQVIA首先對藥企進行了分類，分成了大型制藥公司、中型制藥公司、小型制藥公司和新興生物制藥公司。大型制藥公司是指那些年銷售額超過100億美元的公司，而新興生物制藥公司，是指預計每年在研發上投入不到2億美元，收入不到5億美元的生物制藥公司。
新興生物制藥公司研發管線占總數的比例，從2008年的61％，提升到了2018年的72％。10年間，生物技術的蓬勃發展，催生了新興生物制藥公司的大量誕生，諸多新藥也進入臨床試驗階段。
而被擠占的份額就是大型制藥公司的研發管線，10年時間大型制藥公司的研發管線從總比例的31％下降到20％。
新興生物制藥公司的增長是由更小的新興生物制藥公司推動的，腫瘤和孤兒藥物是增長最快的領域，其中最活躍的就是這些公司。并且，他們越來越不需要合作或被收購來開發他們的創新藥物。雖然新興生物制藥公司的大部分資產在推出新產品之前就會被出售或許可，但2018年在美國推出的新藥中，有47％是由新興生物制藥公司提供的。自2013年以來，新興生物制藥公司在研藥物管線的絕對數量增加了37％，不難預測，未來五年，這些公司的上市藥物數量也將出現持續增長。
美國生命科學領域的風險投資活動交易額和交易數量持續上升
美國風險投資交易額（單位：十億美元）和成交數量
2018年，美國完成了1308宗生命科學風險投資交易，總額超過230億美元。生命科學領域的風險投資交易額在過去五年中急劇增長，五年復合年增長率為19％。
這些對醫療創新的投資正在進入更廣泛的疾病領域。
自2007年以來，風險投資交易一直在穩步增長，2016年風險投資有所下降，部分原因是美國大選的不確定性。盡管2016年有所下降，但自那時以來，交易數量逐步反彈，并在2018年上升了15％，達到峰值，2018年的交易額比2016年翻了一番。
2018年的增長部分是由于公開市場募股的強勁勢頭，包括第四季度的10大IPO中，有7家來自醫療行業。
2018年，大型制藥企業的研發支出首次超過1000億美元
大型制藥企業研發支出和銷售額百分比（單位：十億美元）
2018年，全球最大的15家制藥企業的研發支出首次超過1000億美元，在過去五年中增長了32％。大型制藥企業報告的總開支從2013－2018年大幅增加，五年復合年增長率為6％。
同一時期，大型制藥公司的研發占銷售額的比例有所上升。2018年，研發占總銷售額的19％，高于2013年的16％。
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