《第二批罕見病目錄》公布，共納入86個病種
9月20日，衛健委等六部門聯合發布《第二批罕見病目錄》，共納入86種罕見疾病，包括獲得性血友病、肢端肥大癥等被納入其中。
2018年發布的《第一批罕見病目錄》共納入121種個病種，也就是說，目前我國共有207種罕見病。
隨著監管日漸重視罕見病管理，未來罕見病在國內將得到更好的管理和治療。這對于患者、醫生、藥企，都是一件好事。
/ 01 / 罕見病需要被定義
罕見病患者群體需要被定義。
根據世界衛生組織的定義，患病人數占總人口0.65‰—1‰的疾病，即可被定義為罕見病。不過，世界各國對罕見病的認定標準有較大差異。
例如，美國對罕見病的定義為，患病人數少于20萬人的疾病；歐洲的定義為，發病率低于5/100000的疾病。
國內對罕見病的定義，則是基于《罕見病目錄》。2018年5月，國家衛健委等五部門聯合印發《第一批罕見病》目錄，共涉及121種罕見病。
這是一個好的開端，只不過仍有很多罕見病，在國內缺乏基礎的流行病學數據，患者診療之路困難重重。根據中國罕見病聯盟對20804名患者的調查，42%的罕見病患者曾被誤診。
很顯然，罕見病群體需要得到更大的覆蓋。此次，隨著《第二批罕見病目錄》的出臺，我國被定義的罕見病數量將增長至207種。
這無疑會提高國內罕見病的診療能力。
/ 02 / 迎接罕見病藥物的春天
實際上，在較大的人口基數下，罕見病其實并不罕見，全球罕見病患者群體規模已超過7000萬人；罕見病藥物的市場規模也不“渺小”，2020年達1351億美元。
只不過，在國內，罕見病藥物還只能算是一個潛在的藍海市場。
盡管目前我國現有2000萬多罕見病患者，每年新增患者超過20萬，但受限于支付環境等諸多因素，罕見病藥物市場尚未爆發。2020年，國內這一市場規模僅有13億美元，國內罕見病研發力量也較為薄弱，入局的北海康成等藥企，目前在資本市場均受到了冷落。
好的一點是，這兩年，監管層通過對罕見病藥物實施優先審評審批、鼓勵藥企投入創新研發等政策措施，破解罕見病患者用藥難題，罕見病藥物研發的春天也正在一步步向我們走來。
原文標題 : 《第二批罕見病目錄》公布，共納入86個病種
分享
請輸入評論內容...
請輸入評論/評論長度6~500個字
圖片新聞
