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近日，動脈網(wǎng)獲悉，中國首家專注于眼科基因治療藥物研發(fā)的武漢紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）（Neurophth）完成1．3億元人民幣A輪融資，由紅杉資本中國基金、復(fù)星星未來資本領(lǐng)投，北極光創(chuàng)投跟投。資金將用于眼科基因治療藥物的GMP生產(chǎn)車間建設(shè)，針對Leber‘s遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）基因治療藥物的臨床推進(jìn)以及其他疾病基因藥物的研發(fā)。此前2018年8月，紐福斯已完成天使輪融資，由華大旗下奇跡之光領(lǐng)投，薄荷天使基金和北極光創(chuàng)投跟投。

基因治療是治療眼科遺傳病的有效手段

2019年年末上映的電影《寵愛》中，吳磊飾演的陳樂云是一名因?yàn)轭净糒HON而致失明的少年患者。對許多人來說，或許從未聽聞這種疾病。LHON是一種由線粒體基因突變引起的眼科遺傳病，是一種母系遺傳病，多發(fā)于14－21歲男性，患者通常雙眼發(fā)病，視力急劇下降到失明，是世界公認(rèn)的青少年致盲眼病之一。現(xiàn)階段該疾病在臨床上暫無有效的治療方法，藥物治療、針灸、干細(xì)胞治療等治療方法的效果并不樂觀，基因治療技術(shù)是目前可以實(shí)現(xiàn)的、唯一有效的療法。

“眼睛是一個密閉的球體，有許多遺傳性的眼科疾病與基因突變有關(guān)，因此，基因治療技術(shù)是公認(rèn)的治療眼科遺傳病的有效方法。”紐福斯的創(chuàng)始人兼董事長李斌教授告訴動脈網(wǎng)。全球眼科基因治療研究中，視網(wǎng)膜色素變性、無脈絡(luò)膜癥、LHON、Leber’s先天性黑朦（LCA）、斯塔加特病（Stargardt’s disease）等眼科遺傳病的基因療法得到廣泛關(guān)注，并相繼取得了階段性的成果。2017年12月，美國生物科技公司Spark Therapeutics研發(fā)的眼科首款基因治療藥物L(fēng)uxturna獲FDA批準(zhǔn)，用于治療leber’s先天性黑朦癥（LCA2）。但該藥物售價(jià)高達(dá)85萬美元／劑，這對普通的家庭而言，幾乎是難以承受的。

紐福斯創(chuàng)始人李斌教授

“我們希望做一款中國人能夠用的起的基因治療藥物。” 李斌教授表示。創(chuàng)業(yè)之前，李斌教授是一位眼科醫(yī)生，25年來在中山大學(xué)中山眼科中心、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院長期從事眼科疾病診斷治療以及科學(xué)研究工作。從2008年開始，李斌教授開始了針對LHON的基因治療研究。2011年，李斌教授團(tuán)隊(duì)完成全球首例Leber’s 遺傳性視神經(jīng)病變基因治療臨床研究，參與臨床試驗(yàn)的9例患者至今已觀察8年，其中6例LHON患者視力顯著提高，3例LHON患者觀察視野范圍顯著改善，此結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在《Nature》雜志子刊、《柳葉刀》雜志子刊和眼科TOP雜志上。2016年，該研究獲得“基因治療領(lǐng)域全球十大進(jìn)展之一”、“中國眼科十大新聞”、2017年度“眼底病學(xué)組十大科研亮點(diǎn)”等榮譽(yù)。同期，李斌教授創(chuàng)立了紐福斯，專注于眼科基因藥物研發(fā)，坐落在國家級生物產(chǎn)業(yè)園武漢光谷生物城。

紐福斯CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人肖溯博士，擁有清華大學(xué)化工及工業(yè)生物工程學(xué)士學(xué)位及美國約翰霍普金斯大學(xué)化學(xué)及生物分子工程博士學(xué)位。肖博士在轉(zhuǎn)化科學(xué)、基因治療產(chǎn)品開發(fā)和生物制品生產(chǎn)方面擁有近十年的工作經(jīng)驗(yàn)。她致力于推動基因治療的普及和適用，專注于基因治療工藝技術(shù)突破和技術(shù)運(yùn)營管理。在加入紐福斯前曾任美國維真生物GMP生產(chǎn)副總監(jiān)，輝瑞制藥基因治療工藝開發(fā)及放大的資深科學(xué)家及美國國立衛(wèi)生研究院生物技術(shù)中試平臺研究員，領(lǐng)導(dǎo)或參與了多個罕見病基因治療項(xiàng)目的工藝開發(fā)，臨床藥物生產(chǎn)及申報(bào)。

公司總經(jīng)理兼聯(lián)合創(chuàng)始人蔡大波先生，擁有豐富的中國商業(yè)和眼科業(yè)務(wù)從業(yè)經(jīng)驗(yàn)，在市場推廣與營銷、大客戶管理、政府關(guān)系管理、數(shù)據(jù)分析和商業(yè)化運(yùn)營上均具備豐富的經(jīng)驗(yàn)儲備和實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)，曾在輝瑞和諾華等外資企業(yè)工作超過12年，獲得“總裁獎”三次。蔡大波先生參與推動甲強(qiáng)龍（Solu－medrol）藥物成為輝瑞糖皮質(zhì)激素產(chǎn)品線銷售額第一的產(chǎn)品，并且參與推動了治療濕性（新生血管性）年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD） 的Lucentis藥物成為諾華眼科銷售額第一的產(chǎn)品。

NR082——首款玻璃體腔給藥的基因治療研發(fā)產(chǎn)品

由于LHON是一種線粒體基因突變引起的遺傳性疾病，LHON基因治療的難點(diǎn)有兩處：第一，外源基因通過重組AAV病毒載體導(dǎo)入目標(biāo)細(xì)胞，被轉(zhuǎn)錄翻譯成蛋白質(zhì)后，再通過特定信號肽將蛋白質(zhì)引導(dǎo)入線粒體內(nèi)；第二，眼睛是人體最脆弱的部位，結(jié)構(gòu)精細(xì)，如何選擇合適的給藥部位，從而提高藥物療效，降低用藥風(fēng)險(xiǎn)。

紐福斯通過腺相關(guān)病毒載體和異位表達(dá)技術(shù)，將正確的ND4蛋白運(yùn)送到線粒體中，實(shí)現(xiàn)線粒體呼吸鏈功能重建，從而有效治療LHON。在給藥方式的選擇中，紐福斯也實(shí)現(xiàn)了技術(shù)革新。全球首款上市的眼科基因治療藥物L(fēng)uxturna的給藥部位是在眼睛的后部，眼球壁的最內(nèi)層的視網(wǎng)膜下，紐福斯研發(fā)的基因治療藥物的給藥部位為玻璃體腔，“我們研發(fā)的針對LHON的藥物也是全球首家在玻璃體腔給藥的基因治療藥物。”李斌教授解釋道，“玻璃體腔給藥的手術(shù)時(shí)間僅為數(shù)秒鐘，與視網(wǎng)膜下給藥的方式相比，極大縮短了眼科手術(shù)時(shí)間，提高用藥安全性。” 圍繞目前的成果，紐福斯共申請了20多項(xiàng)國內(nèi)和國際PCT發(fā)明專利。

全球共有十余家公司從事基因治療藥物的研發(fā)，其中，針對LHON基因治療藥物的研究主要有三家，分別為GenSight、Bascom Palmer Eye Institute at the university of Miami（BPEI）、以及紐福斯。據(jù)透露，紐福斯的產(chǎn)品有效率遠(yuǎn)高于國際同行，而且用藥無特定發(fā)病時(shí)間段的限制。

目前，紐福斯正在建設(shè)兩個研發(fā)平臺：眼科遺傳病基因治療研發(fā)平臺，以及基因治療藥物的GMP生產(chǎn)平臺。李斌教授透露，公司計(jì)劃成立眼科基因治療轉(zhuǎn)化中心，作為眼科疾病藥物研發(fā)相關(guān)的動物實(shí)驗(yàn)、細(xì)胞實(shí)驗(yàn)的研發(fā)基地；同時(shí)，還將開發(fā)眼科其它產(chǎn)品線。紐福斯研發(fā)的針對LHON的核心管線，目前正處于臨床前研究階段，隨著中試生產(chǎn)順利完成，公司正在籌備國內(nèi)外臨床試驗(yàn)注冊申報(bào)。同時(shí)，紐福斯在美國／上海設(shè)立了子公司，正在籌備核心管線在美國的落地工作。

2020年初，新冠肺炎疫情突如其來，作為武漢本地的生物科技企業(yè)，紐福斯第一時(shí)間成立了疫情應(yīng)急小組，在做好公司員工自身保護(hù)的同時(shí)，積極捐獻(xiàn)抗疫物資，支援醫(yī)護(hù)前線。

目前，靠疫苗已不足以解決已感染患者所面臨的困境，且研究表明，新冠病毒可能長期存在并演變?yōu)榧竟?jié)性爆發(fā)的特點(diǎn)。紐福斯發(fā)揮自身科研優(yōu)勢，進(jìn)行了新型冠狀病毒基因治療藥物的研發(fā)，并設(shè)計(jì)了多種方案，利用已搭建完整的工藝開發(fā)、中試生產(chǎn)、質(zhì)量保證和質(zhì)量控制等平臺的基礎(chǔ)之上，以期在對抗新冠病毒的戰(zhàn)役中發(fā)揮效能，彰顯企業(yè)的社會責(zé)任與擔(dān)當(dāng)。