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2019年4月24日，繼18位基因編輯領(lǐng)域著名科學(xué)家和倫理學(xué)家在《Nature》共同發(fā)文呼吁后，62位科學(xué)家再次致信美國衛(wèi)生及公共服務(wù)部，呼吁將針對生殖細胞基因編輯臨床應(yīng)用全球暫停。

這次聯(lián)名上書的一共有62位科學(xué)家，他們分別是來自科學(xué)技術(shù)、工業(yè)界和生物倫理學(xué)的領(lǐng)袖，包括Novo Ventures特別顧問Burt Adelman博士，Editas CSO Charlie Albright博士、CEO Cindy Collins，Tmunity Therapeutics總裁Usman Azam，Broad研究所張鋒、David R． Liu，谷歌風(fēng)投合伙人Anthony Philippakis等。

這些來自科學(xué)界、工業(yè)界和生物倫理學(xué)的領(lǐng)袖，致力于將基因編輯轉(zhuǎn)化成可治療疾病的藥物。他們針對CRISPR基因編輯嬰兒事件進行了譴責(zé)，并呼吁大家采取行動。

譴責(zé)針對人類胚胎的基因編輯

信中寫道，雖然他們?nèi)栽诘却�事件進一步核實，但賀建奎的行為讓他們感到不安。賀建奎在第26屆國際人類基因組編輯大會上展示了他如何利用CRISPR－Cas9對人類胚胎的CCR5基因進行改變，并表示希望借此使兩名女嬰能夠?qū)�HIV免疫。根據(jù)賀建奎的報告，除了已經(jīng)出生的兩名女嬰外，還有一名經(jīng)過編輯的嬰兒未出生。

科學(xué)家們認為，這些位點的變化是可遺傳的，他們譴責(zé)賀建奎在沒有明確醫(yī)療需求、無任何監(jiān)管批準(zhǔn)的情況下進行秘密試驗。“這是沒有意義的試驗，并且沒有科學(xué)道德。”信中這樣寫道。

科學(xué)家們強調(diào)，在目前階段進行人類生殖系統(tǒng)的基因編輯試驗是不負責(zé)任的。這樣的行為也讓他們無法接受。盡管目前的研究已經(jīng)顯示出基因編輯技術(shù)在疾病治療和理解中的價值，但經(jīng)過編輯的胚胎最終發(fā)育分娩，會帶來嚴(yán)重的問題。“沒有科學(xué)、倫理和社會共識，這是不可接受的。”他們表示。

支持暫時禁止生殖細胞基因編輯

正如科學(xué)家們在評論中所指出的那樣，這種調(diào)整有可能導(dǎo)致其他后果，例如增加西尼羅河病毒、流感和其他病毒感染引起并發(fā)癥或死亡的風(fēng)險。更令人擔(dān)憂的是，科學(xué)界普遍認為，對于臨床生殖細胞基因編輯，未能做出預(yù)期改變或引入意外突變（脫靶效應(yīng)）的風(fēng)險仍然高得令人無法接受。因此，生殖細胞基因編輯究竟如何影響人類并不是很清楚。

從科學(xué)的角度，針對人類胚胎的基因編輯還有太多科學(xué)問題要解決，尚不能成為安全有效的治療應(yīng)用。科學(xué)家們呼吁應(yīng)當(dāng)制定相應(yīng)的具有全球約束力的監(jiān)管條約，在能夠完全解決基因編輯帶來的科學(xué)、倫理和社會問題前，針對人類生殖系統(tǒng)的基因編輯應(yīng)當(dāng)被叫停。

“為了平衡技術(shù)發(fā)展帶來的個人、家庭、社會、物種層面的利益需求和價值觀思考，應(yīng)當(dāng)建立有效的社會和政策約束。”他們這樣寫道。目前，包括中國、美國、歐洲地區(qū)等全球多個國家和地區(qū)早已對針對生殖細胞的基因編輯臨床試驗明令禁止。在基因編輯嬰兒問世之前，這些生死攸關(guān)的討論和約束僅僅是圍繞主要的利益相關(guān)方，包括包括科學(xué)界成員、醫(yī)療人員、患者、政策、法律、倫理和信仰團隊。但迄今位置，這些條約都沒能讓這些利益相關(guān)群體共同參與和討論。

“考慮到真正的公眾參與，我們強烈支持限制目前在人類生殖細胞的基因編輯臨床試驗，同時也將積極推動政府部門召集這些利益相關(guān)者，就這個復(fù)雜問題進行討論，邁出關(guān)鍵性的一步。”他們表示。

看好體細胞編輯

針對細胞的基因編輯主要分為生殖細胞和體細胞，科學(xué)家們強調(diào)，與能夠遺傳的生殖細胞相比，他們更看好基因編輯在體細胞中的應(yīng)用。

“我們相信基因編輯在體細胞中的應(yīng)用能夠為人類健康帶來更多的利益。”信中寫道。的確，針對體細胞的基因編輯已經(jīng)在許多遺傳病的治療上初露鋒芒，比如鐮狀細胞貧血、β－地中海貧血、先天性黑蒙、血友病以及癌癥等許多疾病。

盡管這些研究還需要進一步臨床驗證，但科學(xué)家們相信現(xiàn)有的科學(xué)方法可以在安全有效的前提下進行進一步驗證。在國際監(jiān)管數(shù)十年，以及當(dāng)前基因編輯臨床試驗和鋅指核酸酶基因編輯的早期試驗的基礎(chǔ)上，可以給到未來的體細胞基因編輯臨床試驗很好的指導(dǎo)和監(jiān)管。“我們對體細胞基因編輯的未來很有信心。”，相比生殖細胞基因編輯，他們認為體細胞基因編輯是相對安全的，并且不太可能引起新的或者獨特的倫理問題。

他們在信中總結(jié)道，體細胞基因編輯技術(shù)代表了一種變革型的科學(xué)進步，有潛力提高我們對人類疾病的理解和治療。然而，對人類胚胎的編輯會帶來嚴(yán)重后果，這是違背科學(xué)共識和社會倫理的。因此，科學(xué)家們認為針對生殖細胞的基因編輯是不可接受的，他們對針對生殖細胞基因編輯的全球暫停表示支持。

“最后，我們認為應(yīng)當(dāng)對基因編輯的透明度和真實參與度引起重視。我們將隨時為準(zhǔn)備政府、該領(lǐng)域相關(guān)方提供幫助。”他們在最后寫道。如果您有任何問題、顧慮和見解，可以通過通過有效和電話與科學(xué)家們?nèi)〉寐?lián)系。

以下是公開信原文：